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科学家更新基因组编辑技术

彼得大帝圣彼得堡工业大学(SPbPU)的研究人员与巴甫洛夫大学,ITMO大学和汉堡大学的同事合作,将他们开发的用于提供基因组编辑(GE)工具的载体与其他可用的类似物进行了比较。对当前研究的综述发表在《生物材料》杂志上。

国际科学小组考虑将基因组编辑工具交付给器官和组织,并将其工作与现有类似物进行比较。基因组编辑工具使科学家能够编辑或修改DNA,特别是CRISPR / Cas9技术使用了``分子剪刀''的原理:复合物结合到基因组的所需区域,Cas9蛋白质在该区域切割DNA。单元格试图缩小差距。如果我们在那时提供所需的遗传材料,则细胞会将其转变为您的DNA。

“这些剪刀应该正确地传递给负责疾病发展的细胞。我们的研究团队开发了一种具有多种特性的聚合物载体,可以装载多种类型的遗传材料。这对于基因组编辑非常重要。遗传物质进入需要进行细胞修饰的器官。遗传物质会释放到这些细胞中。”圣彼得堡理工大学微囊化和生物活性化合物的受控递送实验室负责人Alexander Timin说。

他补充说:“目前,基因疗法正在积极发展,在这方面,需要使用使用两个RNA和DNA分子的基因组编辑工具。它应通过单一载体提供。这是一项非常紧迫的任务。 ”

在研究过程中,考虑了多种遗传物质传递方法,并将其与美国和中国领先大学开发的现有类似物进行了比较。研究小组分析了各种参数:编辑效率,传递效率和载体毒性。科学家们发现,与相应的同行相比,他们自己的发展在某些参数上具有许多优势。

“开发的载体是高效,低毒的,并且可以通过各种靶向配体进行表面修饰。此外,该技术能够保护体内遗传物质免受各种生物学因素引起的过早降解,从而保留了所有特性和遗传效应。目前,该研究尚处于临床前研究阶段,正在对实验动物进行测试。” RASA-Polytech中心主任Igor Radchenko说道。应当指出,RASA-Polytech中心最初是由QMUL的Gleb B. Sukhorukov教授建立的。现在,该中心与新的年轻研究人员一起迅速发展,他们继续与Sukhorukov教授进行深入合作。

至于技术机制,在肿瘤疾病的情况下,研究人员使用显微注射将载体直接插入肿​​瘤中,或将载体注射到血液中。为了到达所需的器官,将“信标”连接到载体。这些是抗体,能够与病原体影响的细胞表面的受体结合。

将来,研究人员计划与比利时同事一起进行一项实验,以测试在HIV感染情况下开发的技术。

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