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年龄相关性黄斑干细胞疗法的冻结飞跃

加州大学圣巴巴拉分校、南加州大学 (USC) 和生物技术公司 Rgeneration Patch Technologies LLC (RPT) 的科学家们报告了一种新方法,用于保存 RPT 基于干细胞的年龄相关性黄斑 (AMD) 疗法。

最近发表在《科学报告》上的这项新研究优化了冷冻保存或冷冻的条件,该植入物由由人类胚胎干细胞产生的单层眼细胞组成,由约 3x6 毫米大小的柔性支架支撑。这种植入物目前正在进行临床试验,用于治疗 AMD,这是导致老龄化人群失明的主要原因。结果表明,植入物可以冷冻、长期储存并以冷冻形式分发到临床部位,在那里它可以解冻并立即植入黄斑患者的眼睛中。冷冻保存这种和其他基于细胞的疗法的能力将延长保质期 并实现按需分发到远程临床站点,增加能够从此类治疗中受益的患者数量。

主要作者 Britney Pennington 及其同事发表的报告实现了一个里程碑,使眼部植入物离临床更近了一步。“这是第一份发表的报告,证明冷冻保存后贴壁眼细胞的高活力和功能,即使在长期冷冻储存之后,”RPT 工艺开发负责人兼加州大学圣巴巴拉分校助理项目科学家 Pennington 说。

该研究表明,冷冻保存的植入物在外观、基因表达和细胞功能方面与非冷冻保存的植入物相当。“这是使用一片细胞或单层细胞开发细胞疗法的重大进步,因为你可以将它们冷冻作为最终产品并将它们运送到世界各地,”UCSB 教授和资深作者 Dennis O.克莱格。

研究中使用的植入物包括由希望之城癌症医院的合作者从人类胚胎干细胞中提取的临床级视网膜色素上皮 (RPE) 细胞,以及由加州理工学院工程师设计的超薄聚对二甲苯制成的合成支架和由 LEAP Biomed Innovators 制造。由此产生的植入物由附着在支架上的细胞组成,这允许将治疗细胞靶向递送到眼内的患病区域。这种细胞疗法的非冷冻配方正在由 RPT 赞助的正在进行的 I/IIa 期临床试验中使用。Pennington 及其同事的工作启用的冷冻保存配方将促进预期的 IIb 期和 III 期临床试验 以及产品的最终商业化和临床应用。

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